FDA aprobă o nouă utilizare a vitaminei B9 sintetice, dar nu pentru simptomele autismului
Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a anunțat marți o nouă utilizare aprobată pentru medicamentul leucovorin, o formă sintetică a vitaminei B9, care a fost promovată de administrația Trump ca tratament pentru simptomele autismului. Totuși, noua aprobare nu vizează autismul, ci deficitul cerebral de folat, o afecțiune neurologică rară caracterizată prin niveluri scăzute de vitamina B9 în creier. Aceasta este informația conform nbcnews.com.
👉 Declarații oficiale privind utilizarea leucovorinului
Contrar mesajelor transmise în septembrie de președintele Donald Trump și comisarul FDA, Marty Makary, privind un plan de relabelare a medicamentului, un oficial senior al FDA a declarat luni că nu există suficiente date pentru a susține utilizarea leucovorinului ca tratament pentru autism. „Nu avem date suficiente pentru a afirma că am putea stabili eficacitatea pentru autism în general”, a spus oficialul. „Va depinde de pacienți să discute cu medicii lor pentru a vedea dacă ar putea fi potrivit pentru ei.”
👉 Utilizări și aprobări
Leucovorin este utilizat în principal pentru a ajuta la atenuarea efectelor secundare ale chimioterapiei sau pentru a-i spori eficacitatea la pacienții cu cancer. Totuși, în cadrul unei conferințe pe 22 septembrie, Makary a afirmat că FDA ia măsuri pentru a schimba eticheta medicamentului „pentru a putea fi disponibil copiilor cu autism”, adăugând că „sute de mii de copii, în opinia mea, vor beneficia”. Trump a spus atunci că eticheta actualizată a medicamentului va „reflecta posibilele beneficii în reducerea unor simptome de autism.”
„Aceasta dă speranță multor părinți cu copii autiști că ar putea fi posibil să le îmbunătățească viața”, a afirmat el. Mulți experți care cercetează sau tratează autismul au contestat această retorică, spunând că medicamentul are nevoie de studii suplimentare înainte de a fi utilizat la pacienți cu autism. Alycia Halladay, ofițer principal de știință la Autism Science Foundation, a spus că anunțul FDA de marți este „1.000% diferit” de retorica administrației din septembrie.
👉 Deficitul cerebral de folat
Schimbarea reală pe care FDA a propus-o acum aproape șase luni nu a spus că medicamentul va fi aprobat pentru tratarea autismului. Mai degrabă, agenția a spus că inițiază aprobarea tabletelor de leucovorin pentru pacienții cu deficit cerebral de folat și a descris o suprapunere între simptomele acestei condiții și autism, cum ar fi provocările cu comunicarea socială, procesarea senzorială și comportamentele repetitive. Se estimează că una dintr-un milion de persoane are deficit cerebral de folat, și, deși unii cercetători suspectează că această afecțiune ar putea fi asociată cu autismul, se consideră că afectează doar o mică minoritate dintre pacienții autiști.
Chiar dacă leucovorinul nu este aprobat pentru tratarea autismului, medicii pot prescrie medicamentul off-label. Unii făceau acest lucru înainte de comentariile lui Trump din septembrie, bazându-se pe rezultatele câtorva studii mici desfășurate în mare parte în afara Statelor Unite. Rezultatele unuia dintre aceste studii, publicate în European Journal of Pediatrics, au fost retrase în ianuarie după ce autorii au identificat mai multe erori în datele lor.
👉 Impactul declarațiilor asupra prescrierii medicamentului
În cele 2½ luni după anunțul lui Trump din septembrie, prescripțiile de leucovorin pentru copii au crescut cu 71%, conform datelor publicate săptămâna trecută în revista medicală The Lancet. „Clopotul a sunat, și am văzut deja prin date că prescripțiile pentru leucovorin au crescut vertiginos”, a declarat Halladay. „Nu văd ca acest lucru să se schimbe cu acest anunț că este aprobat doar pentru deficitul cerebral de folat.”
David Mandell, profesor de psihiatrie la Universitatea din Pennsylvania, a spus că anunțul FDA de săptămâna aceasta constituie un mesaj mixt, având în vedere descrierea oferită de administrația Trump pentru leucovorin în septembrie. „Acesta este pur și simplu teribil pentru familii – acest du-te vino despre ce tratează autismul, ce nu tratează autismul, ce cauzează autismul, ce nu-l cauzează”, a afirmat el. „Familiile merită mai mult decât atât. Merită o știință mai atentă. Merită informații mai precise.” Cu toate acestea, Mandell a spus că se simte „ușurat” că FDA nu aprobă leucovorinul pentru pacienții cu autism, „având în vedere datele foarte slabe și înțelegerea mea că studiile curente aflate în desfășurare nu oferă rezultate promițătoare pentru autism.”