FDA aprobă o nouă utilizare pentru vitamina B9 sintetică, dar nu pentru simptomele autismului
Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a anunțat marți o nouă utilizare aprobată pentru medicamentul leucovorin, o formă sintetică de vitamina B9, care a fost promovată de administrația Trump ca tratament pentru simptomele autismului. Totuși, noua aprobare nu este pentru autism, ci pentru deficiența cerebrală de folat, o afecțiune neurologică rară caracterizată prin niveluri scăzute de vitamina B9 în creier, conform nbcnews.com.
👉 Clarificări privind utilizarea leucovorinului în autism
Contrar mesajelor transmise de președintele Donald Trump și comisarul FDA, Marty Makary, în septembrie, un oficial senior al FDA a declarat luni că nu există suficiente date pentru a susține utilizarea leucovorinului ca tratament pentru autism. „Nu avem date suficiente pentru a spune că am putea stabili eficacitatea pentru autism în general”, a spus oficialul. „Va fi la latitudinea pacienților să discute cu medicii lor pentru a vedea dacă ar putea fi potrivit pentru ei.”
👉 Utilizări și propuneri anterioare
Leucovorinul este utilizat în principal pentru a ajuta la atenuarea efectelor secundare ale chimioterapiei sau pentru a-i spori eficiența la pacienții cu cancer. Însă, într-o sesizare din 22 septembrie, Makary a afirmat că FDA face pași pentru a schimba eticheta medicamentului „astfel încât să fie disponibil pentru copii cu autism”, adăugând că „sute de mii de copii, în opinia mea, vor beneficia.” Trump a spus la acea vreme că eticheta actualizată a medicamentului ar „reflexia beneficiile potențiale în reducerea unor simptome ale autismului.”
Multe persoane experte care cercetează sau tratează autismul au pus la îndoială această retorică, afirmând că medicamentul avea nevoie de studii suplimentare înainte de a fi lansat pacienților cu autism. Alycia Halladay, ofițer principal de știință la Autism Science Foundation, a spus că anunțul FDA de marți este „1.000% diferit” de retorica administrației din septembrie. Schimbarea efectivă propusă de FDA cu aproape șase luni în urmă nu a menționat că medicamentul ar fi aprobat pentru tratarea autismului, ci mai degrabă că agenția inițiază aprobarea tabletelor de leucovorin pentru pacienți cu deficiență cerebrală de folat și a descris o suprapunere între simptomele acestei afecțiuni și autism.
👉 Incidența deficienței cerebrale de folat și prescrierile off-label
Se estimează că una din un milion de persoane are deficiență cerebrală de folat și, deși unii cercetători suspectează că această afecțiune ar putea fi asociată cu autismul, se crede că afectează doar o mică minoritate dintre pacienții cu autism. Chiar dacă leucovorinul nu este aprobat pentru tratarea autismului, medicii pot să-l prescrie „off-label”. Unii făceau asta înainte de comentariile lui Trump din septembrie, bazându-se pe constatări dintr-o mână de studii mici desfășurate în mare parte în afara SUA. Rezultatele unuia dintre aceste studii, publicat în European Journal of Pediatrics, au fost retractate în ianuarie după ce autorii au identificat mai multe erori în datele lor.
În cele 2½ luni de după anunțul lui Trump din septembrie, prescrierile de leucovorin pentru copii au crescut cu 71%, conform datelor publicate săptămâna trecută în jurnalul medical The Lancet. „Clopotul a fost sunat și am văzut deja prin datele că prescrierile pentru leucovorin au explodat”, a spus Halladay. „Nu cred că asta se va schimba cu acest anunț că este aprobat doar pentru deficiența cerebrală de folat.”
👉 Reacții și perspective
David Mandell, profesor de psihiatrie la Universitatea din Pennsylvania, a declarat că anunțul FDA de săptămâna aceasta se ridică la un mesaj mixt, având în vedere descrierea lui Trump despre leucovorin din septembrie. „Acest lucru este pur și simplu groaznic pentru familii — acest va și vinere, despre ce tratează autismul, ce nu tratează autismul, ce cauzează autismul, ce nu îl cauzează”, a spus el. „Familiile merită mai mult decât atât. Merită o știință mai atentă. Merită informații mai precise.” Totuși, Mandell a spus că s-a simțit „ușurat” că FDA nu aprobă leucovorin pentru pacienții cu autism, „având în vedere datele foarte slabe și înțelegerea mea că studiile actuale în desfășurare nu revin cu rezultate promițătoare pentru autism.”